1.-¿Qué es la terapia génica?
Es la técnica que permite la localización exacta de posibles genes defectuosos de los cromosomas y su sustitución por otros correctos, con el fin de curar las llamadas «enfermedades genéticas», entre las que se encuentran muchos tipos de cáncer. El desarrollo de la terapia genética se ha apoyado en los avances científicos experimentados por determinadas ramas de la biología, como la genética, la biología molecular, la virología o la bioquímica. El resultado es una técnica que permite la curación de casi cualquier patología de carácter genético.
Esta terapia está destinada al tratamiento de enfermedades infecciosas y auto inmunes, Las estrategias se basan en la eliminación de poblaciones de células infectadas con virus, como el HIV, mediante administración directa de moléculas de ácidos nucleicos o a través del desarrollo de vacunas. En la terapia contra el cáncer, se puede actuar con diferentes objetivos. Si se opera sobre las células del sistema inmunitario, se manipulan ex vivo las células efectoras antitumorales del sistema inmune.
Estas células son modificadas genéticamente y reimplantadas con el fin de liberar dentro del tumor el producto de los genes exógenos, como las cítoquinas. Sobre las células hematopeyéticas o formadoras de sangre se actúa incorporando los llamados genes MDR, que confieren mayor resistencia a las altas aplicaciones de quimioterapia en el paciente. Si se actúa directamente sobre las células tumorales, se introducen factores genéticos que provoquen la muerte o apoptosis de las células tumorales o aumenten la respuesta del sistema inmunitario antitumoral del paciente.
2.-¿Qué estrategia se utiliza en la aplicación de la terapia génica?
La estrategia general que se utiliza para la terapia génica no es más que una extensión de la técnica de clonal por complementación funcional. Primero, la función ausente en el organismo recipiente como consecuencia de la presencia de un gen defectuosos se introduce en un vector; luego, este vector se inserta en uno de los cromosomas recipientes y genera un organismo transgénico que se ha "curado" genéticamente. Esta técnica tiene un enorme potencial en los seres humanos porque nos ofrece la esperanza de corregir los desordenes genéticos.3.-¿Qué riesgo existe en el transplante de genes?
A medida que la ingeniería genética avanza surgen interrogantes sobre sus riesgos,por eso, existen reglamentaciones sobre las condiciones legales de utilización y diseminación de los organismos genéticamente modificados, en las que colaboran genetistas, bioéticos y juristas.
Es difícil estimar los riesgos y las consecuencias de la discrepancia entre el comportamiento efectivo del organismo genéticamente modificado y el comportamiento esperado, los riesgos están relacionados a la producción y utilización de vectores para introducir un gen a una célula.
Respecto al uso terapéutico de vectores genéticamente modificados, cabe la posibilidad de que haya recombinación en el organismo
Una de las enfermedades que pueden ser tratadas por la terapia génica es la fibrosis quística que es una enfermedad genética, no contagiosa, que se manifiesta desde el momento del nacimiento. Es la enfermedad genética e incurable más frecuente en la raza blanca. Se trata de una patología compleja, que afecta a muchos órganos del cuerpo, aunque en cada paciente se puede manifestar de distintos modos y en distintos grados. La afectación pulmonar es la más grave y determina el pronóstico, pues las continuas infecciones deterioran el tejido pulmonar, y en ocasiones es necesario el trasplante.
Para esta enfermedad no hay cura definitiva. Una posible cura sería administrar terapia génica a una edad temprana, pero esta terapia todavía no se ha desarrollado, aunque se está investigando en esa dirección. El gen que causa la fibrosis quística ha sido identificado, por lo que hay esperanzas de que los conocimientos sobre la enfermedad aumentarán en el futuro. Se están investigando también diversos regímenes de medicamentos para ayudar a detener la CF. Los objetivos del tratamiento consisten en aliviar los síntomas y hacer que la enfermedad progrese más lentamente.
